La tecnología de ARN ha demostrado su eficacia recientemente en el desarrollo de las vacunas de ARNm BNT162b2 (de Pfizer/BioNTech) y mRNA-1273 (de Moderna) contra la COVID-19. Basándose en la degradación del ARN codificante en un modelo animal, científicos franceses han presentado una potente estrategia y una prueba de concepto para el tratamiento de Charcot-Marie-Tooth enfermedades, la enfermedad neurológica hereditaria más común que provoca parálisis progresiva de piernas y manos.
En 1990, los investigadores demostraron por primera vez que la inyección directa de ARNm en el músculo del ratón condujo a la expresión de proteínas codificadas en las células musculares. Esto abrió la posibilidad de desarrollar tecnologías basadas en genes. vacunas y terapéutica.
La situación no presentada por la pandemia de COVID-19 condujo al desarrollo exitoso y a la autorización de uso de emergencia (EUA) de medicamentos basados en ARNm. vacunas BNT162b2 (de Pfizer/BioNTech) y mRNA-1273 (de moderno) contra el COVID-19. Estos dos vacunas basados en tecnología de ARN han desempeñado un papel importante en la protección de las personas contra los síntomas graves de COVID-19.
Éxito de la tecnología de ARN basada en COVID-19 vacunas fue considerado un hito en la ciencia y la medicina, ya que demostró el valor de una tecnología médica de alto potencial que la comunidad científica y la industria farmacéutica han estado buscando durante casi tres décadas. Dio un impulso muy necesario a la exploración de terapias basadas en tecnología de ARN.
La enfermedad de Charcot-Marie Tooth es la enfermedad neurológica hereditaria más común. enfermedades. Los nervios periféricos se ven afectados lo que conduce a una parálisis progresiva de piernas y manos. La enfermedad se debe a la sobreexpresión de una proteína específica llamada PMP22. Hasta el momento no existe ningún tratamiento contra esta enfermedad.
Los científicos del CNRS, INSERM, AP-HP y las universidades Paris-Saclay y Paris en Francia han informado recientemente del desarrollo de una terapia basada en la degradación y reducción del ARN codificante de la proteína PMP22. Para ello, utilizaron otra molécula de siRNA (small interfering RNA) que interfería con el moléculas de ARN codifica para la proteína PMP22.
Los investigadores encontraron que la inyección de siRNA (ARN pequeño de interferencia) en ratones modelo de la enfermedad redujo el nivel de proteína PMP22 a la locomoción normal y restauró y la fuerza del músculo. Los estudios histológicos revelaron regeneración y restauración de la función de las vainas de mielina. Los resultados positivos duraron tres semanas y la inyección renovada de siRNA condujo a una recuperación funcional completa.
Este Estudio es importante porque sugiere una potente estrategia para el tratamiento de las neuropatías periféricas hereditarias. Proporciona la prueba de concepto para una nueva medicina de precisión basada en la aplicación de tecnología de ARN para corregir la expresión génica excesiva mediante el uso de ARN de interferencia.
Sin embargo, el tratamiento real del paciente aún tiene un largo camino hasta que las sucesivas fases de los ensayos clínicos brinden resultados satisfactorios de seguridad y eficacia a los reguladores.
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Fuentes:
- Prasad U., 2020. Vacuna de ARNm COVID-19: un hito en la ciencia y un cambio de juego en la medicina. científico europeo. Publicado el 29 de diciembre de 2020. Disponible en http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Comunicado de prensa – Sala de prensa Inserm – Enfermedad de Charcot-Marie Tooth: una innovación terapéutica 100% francesa basada en ARN. Enlace: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Las nanopartículas de escualenoil siRNA PMP22 son eficaces en el tratamiento de modelos de ratón de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
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