Ryoncil ha sido aprobado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGVHD), una afección potencialmente mortal que puede ser consecuencia de un trasplante de células madre sanguíneas realizado para reemplazar las células madre defectuosas del receptor en ciertos tipos de cánceres de sangre, trastornos sanguíneos o trastornos del sistema inmunológico. Esto convierte a Ryoncil en la primera terapia con células madre mesenquimales (MSC) aprobada por la FDA. Ryoncil contiene MSC aisladas de la médula ósea de donantes humanos adultos sanos que pueden diferenciarse en muchos otros tipos de células. Las infusiones intravenosas de células estromales mesenquimales (MSC) brindan beneficios de supervivencia.
En diciembre 18 2024, FDA La FDA aprobó el uso de Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una terapia alogénica (de donante) con células madre mesenquimales (MSC) derivadas de médula ósea para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGVHD) en pacientes pediátricos de 2 meses de edad o más. Esto convierte a Ryoncil en la primera terapia con MSC (células madre mesenquimales) aprobada por la FDA.
Ryoncil contiene MSC aisladas de la médula ósea de donantes humanos adultos sanos que pueden diferenciarse en muchos otros tipos de células.
La enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGVHD) es una afección grave y potencialmente mortal que puede tener consecuencias importantes y de amplio alcance para la salud, como daño a múltiples órganos, reducción de la calidad de vida y riesgo de muerte en los pacientes afectados. Esto puede ocurrir como una complicación del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (sanguíneas) (alo-TCMH).
En el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, un paciente recibe células madre hematopoyéticas de un donante sano para reemplazar sus propias células madre y formar nuevas células sanguíneas, un procedimiento que a menudo se realiza como parte del tratamiento de ciertos tipos de cánceres de sangre, trastornos sanguíneos o trastornos del sistema inmunológico.
La aprobación de Ryoncil se produce tras la evaluación de su seguridad y eficacia en un estudio multicéntrico de un solo brazo en el que participaron 54 participantes pediátricos con EICH-aSR que se habían sometido a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Los participantes recibieron un total de ocho infusiones intravenosas de Ryoncil dos veces por semana durante cuatro semanas consecutivas. La evaluación de la eficacia se basó principalmente en la tasa y la duración de la respuesta al tratamiento 28 días después de iniciar el tratamiento con Ryoncil.
En otro ensayo sobre SR-aGVHD después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, se descubrió que una combinación de MSC y basiliximab (un anticuerpo monoclonal utilizado para prevenir el rechazo del trasplante) produce una tasa de respuesta completa (RC) mucho mejor que el basiliximab solo.
Se ha observado en ensayos clínicos que las infusiones intravenosas de células estromales mesenquimales (MSC) proporcionan beneficios de supervivencia.
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Referencias:
- Comunicado de prensa de la FDA: La FDA aprueba la primera terapia con células estromales mesenquimales para tratar la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides. Publicado el 18 de diciembre de 2024. Disponible en https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Las células estromales mesenquimales más basiliximab mejoran la respuesta de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides como terapia de segunda línea: un ensayo controlado, aleatorizado y multicéntrico. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Resultados de seguridad a dos años de células estromales mesenquimales derivadas de células iPS en la enfermedad de injerto contra huésped resistente a esteroides aguda. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
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