Tecelra (afamitresgene autoleucel), una terapia génica para el tratamiento del sarcoma sinovial metastásico en adultos, ha sido aprobada por la FDA . La aprobación se basó en la evaluación de la seguridad y la eficacia en un ensayo clínico multicéntrico y abierto. Se trata de la primera terapia génica dirigida al receptor de células T (TCR) aprobada por la FDA.
Tecelra, administrado como una dosis intravenosa única, es una inmunoterapia de células T autólogas hecha de células T del propio paciente que se modifican para expresar un TCR que se dirige al antígeno MAGE-A4 expresado por células cancerosas en el sarcoma sinovial.
Náuseas, vómitos, fatiga, infecciones, fiebre, estreñimiento, dificultad para respirar, dolor abdominal, dolor en el pecho no cardíaco, disminución del apetito, frecuencia cardíaca rápida, dolor de espalda, hipotensión, diarrea e hinchazón son las reacciones adversas más comunes asociadas con este tratamiento. El paciente puede experimentar un tipo peligroso de respuesta agresiva del sistema inmunológico y también puede presentar el síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS). Por lo tanto, se debe controlar a los pacientes que reciben este tratamiento y se les debe recomendar que no conduzcan ni realicen actividades peligrosas durante al menos cuatro semanas después de recibir Tecelra.
El sarcoma sinovial es un tipo raro de cáncer en el que las células malignas se desarrollan y forman un tumor en los tejidos blandos. Puede aparecer en diversas partes del cuerpo, aunque es más frecuente en las extremidades. Es un cáncer potencialmente mortal y tiene un impacto devastador en quienes lo padecen. Cada año, el sarcoma sinovial afecta a aproximadamente 1,000 personas en Estados Unidos y suele presentarse en hombres adultos de 30 años o menos.
El tratamiento generalmente implica cirugía para extirpar el tumor y también puede incluir radioterapia y/o quimioterapia. La aprobación de Tecelra ofrece una nueva opción para las personas afectadas que a menudo enfrentan opciones de tratamiento limitadas.
La aprobación de Tecelra se ha concedido a Adaptimmune, LLC.
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Referencias:
- La FDA aprueba la primera terapia genética para tratar adultos con sarcoma sinovial metastásico. Publicado el 02 de agosto de 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
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, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}