Concizumab (Alhemo) para la hemofilia A o B con inhibidores

Concizumab (nombre comercial, Alhemo)El 20 de diciembre de 2024, la FDA aprobó un anticuerpo monoclonal para la prevención de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII o hemofilia B con inhibidores del factor IX. Hace unos días, el 16 de diciembre de 2024, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) lo había aprobado para las mismas indicaciones.

Algunos pacientes con hemofilia que toman “medicamentos que aumentan el factor de coagulación” para tratar su trastorno hemorrágico desarrollan anticuerpos (contra los medicamentos que aumentan el factor de coagulación). Los anticuerpos formados inhiben la acción de los “medicamentos que aumentan el factor de coagulación”, haciéndolos menos efectivos. Esta afección se trata actualmente induciendo tolerancia inmunitaria mediante inyecciones diarias de factores de coagulación. La aprobación de Concizumab (Alhemo) ofrece a estos pacientes un tratamiento alternativo.

Concizumab se administra diariamente como inyección subcutánea.

La aprobación de Alhemo se basó en la evaluación de su seguridad y eficacia en un ensayo clínico de fase 3, abierto, multinacional y multicéntrico. En el ensayo, las tasas de sangrado anualizadas (ABR) se redujeron en un 86 % para el grupo de tratamiento con Alhemo en comparación con el grupo sin profilaxis.

Los trastornos hemorrágicos en la hemofilia se deben a la insuficiencia de factores de coagulación. La hemofilia A se debe a la deficiencia del factor de coagulación VIII, mientras que la hemofilia B se debe a niveles bajos de factor IX. La falta de factor XI funcional es responsable de la hemofilia C. Estas afecciones se tratan mediante la infusión de factor de coagulación preparado comercialmente o un producto sin factor como reemplazo funcional del factor faltante.

Octocog alfa (Advate), que es una versión "genéticamente modificada mediante tecnología de ADN" del factor VIII de coagulación, se utiliza comúnmente para el tratamiento preventivo y a demanda de la hemofilia A. Para la hemofilia B, se utiliza comúnmente nonacog alfa (BeneFix), que es una versión modificada del factor IX de coagulación.

Hympavzi (marstacimab-hncq)Un anticuerpo monoclonal humano dirigido al “inhibidor de la vía del factor tisular” fue aprobado recientemente como nuevo fármaco para la prevención de episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A o hemofilia B.

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Referencias:

La FDA aprueba un medicamento para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A con inhibidores o hemofilia B con inhibidores. Publicado el 20 de diciembre de 2024. Disponible en https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or