Asciminib (Scemblix) ha sido aprobado para pacientes adultos con leucemia mieloide crónica (LMC) con cromosoma Filadelfia positivo (LMC Ph+) de diagnóstico reciente en fase crónica (FC). La aprobación acelerada fue otorgada por la FDA el 29 de octubre de 2024.
Anteriormente, la FDA aprobó asciminib en octubre de 2021 y la EMA en agosto de 2022 para el tratamiento de adultos con LMC Ph+ en fase crónica (LMC-FC), previamente tratados con ≥ 2 TKI, y para el tratamiento de adultos con LMC-FC Ph+ con la mutación T315I.
El medicamento estaba bajo ensayo clínico para evaluar su eficacia y seguridad en pacientes de primera línea, de línea avanzada y pediátricos con LMC.
La nueva aprobación para los individuos recién diagnosticados con LMC se basa en los datos de eficacia y seguridad del ensayo. La eficacia de asciminib para LMC Ph+ recién diagnosticada en PC se evaluó en el ensayo ASC4FIRST (NCT04971226) en el que 405 pacientes fueron aleatorizados (1:1) para recibir asciminib o inhibidores de la tirosina quinasa seleccionados por el investigador (IS-TKIs). La principal medida del resultado de eficacia fue la tasa de respuesta molecular mayor (MMR) a las 48 semanas. Las reacciones adversas más comunes (≥20%) fueron dolor musculoesquelético, erupción cutánea, fatiga, infección del tracto respiratorio superior, dolor de cabeza, dolor abdominal y diarrea y las anomalías de laboratorio más comunes (≥40%) en pacientes con LMC Ph+ recién diagnosticada en PC fueron disminución del recuento de linfocitos, disminución del recuento de leucocitos, disminución del recuento de plaquetas, disminución del recuento de neutrófilos y disminución del calcio corregido.
El asciminib es un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI). Inhibe la actividad de la quinasa ABL1 de la proteína de fusión BCR-ABL1, que actúa como impulsor de la proliferación de la leucemia mieloide crónica en la mayoría de los individuos con leucemia mieloide crónica. Se une al bolsillo de miristoilo de la proteína BCR-ABL1 y la bloquea en una conformación inactiva.
***
Referencias:
- Nota de prensa: La FDA otorga aprobación acelerada al asciminib para la leucemia mieloide crónica de diagnóstico reciente. Publicado el 29 de octubre de 2024. Disponible en https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: primera aprobación. Drugs 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}