Qfitlia (Fitusiran), un novedoso tratamiento basado en ARNi para la hemofilia, ha recibido la aprobación de la FDA. es un ARN pequeño de interferencia (ARNip) terapia basada en que Interfiere con los anticoagulantes naturales como la antitrombina (AT) y el inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI). Se une al ARNm de la AT en el hígado y bloquea la traducción de la AT, lo que reduce la antitrombina y Mejora la generación de trombina. Se administra mediante inyección subcutánea, comenzando cada dos meses. La dosis y la frecuencia de las inyecciones se ajustan mediante el diagnóstico complementario de antitrombina INNOVANCE, que garantiza la actividad de la antitrombina dentro del rango objetivo. La dosis fija no está aprobada. Este nuevo tratamiento es importante para los pacientes porque se administra con menor frecuencia que otras opciones existentes.
Qfitlia (fitusiran) fue aprobado en EE. UU. el 28 de marzo de 2025 para la profilaxis de rutina con el fin de prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y niños mayores de 12 años con hemofilia A o hemofilia B, con o sin inhibidores del factor VIII o IX (anticuerpos neutralizantes). Este nuevo tratamiento es importante porque se administra con menor frecuencia (iniciando cada dos meses) que otras opciones existentes.
Los trastornos hemorrágicos en la hemofilia se deben a la insuficiencia de factores de coagulación. La hemofilia A se debe a la deficiencia del factor VIII de coagulación (FVIII), mientras que la hemofilia B se debe a niveles bajos de factor IX (FIX). La falta de factor XI funcional es responsable de la hemofilia C. Estas afecciones se tratan mediante la infusión de factor de coagulación comercial o un producto sin factor como sustituto funcional del factor faltante.
Octocog alfa (Advate), que es una versión "genéticamente modificada mediante tecnología de ADN" del factor VIII de coagulación, se utiliza comúnmente para el tratamiento preventivo y a demanda de la hemofilia A. Para la hemofilia B, se utiliza comúnmente nonacog alfa (BeneFix), que es una versión modificada del factor IX de coagulación.
Hympavzi (marstacimab-hncq) fue aprobado en EE. UU. (el 11 de octubre de 2024) y en la UE (el 19 de septiembre de 2024) como nuevo fármaco para la prevención de episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A o hemofilia B. Se trata de un anticuerpo monoclonal humano que previene los episodios hemorrágicos actuando sobre la proteína anticoagulante natural denominada «inhibidor de la vía del factor tisular» y reduce su actividad anticoagulante, aumentando así la cantidad de trombina. Este es el primer tratamiento sin factor tisular y de administración semanal para la hemofilia B.
Otro anticuerpo monoclonal, Concizumab (Alhemo), fue aprobado en los EE. UU. (el 20 de diciembre de 2024) y en la UE (el 16 de diciembre de 2024) para la prevención de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII o hemofilia B con inhibidores del factor IX. Algunos pacientes con hemofilia que toman "medicamentos de factor de coagulación" para el tratamiento de su trastorno hemorrágico desarrollan anticuerpos (contra los medicamentos de factor de coagulación). Los anticuerpos formados inhiben la acción de los "medicamentos de factor de coagulación", haciéndolos menos efectivos. Concizumab (Alhemo), administrado diariamente como inyección subcutánea, está destinado a tratar esta afección que tradicionalmente se ha tratado induciendo tolerancia inmunitaria mediante inyecciones diarias de factores de coagulación.
Mientras que mpavzi (marstacimab-hncq) y Concizumab (Alhemo) son anticuerpos monoclonales, el nuevo tratamiento Qfitlia (fitusiran) es un tratamiento basado en ARN de interferencia pequeño (ARNip) que interfiere con anticoagulantes naturales como la antitrombina (AT) y el inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI). Se une al ARNm de la AT en el hígado y bloquea la traducción de la AT, reduciendo así la antitrombina y mejorando la generación de trombina.
Qfitlia (fitusiran) se administra como inyección subcutánea comenzando una vez cada dos meses.
La dosis y la frecuencia de las inyecciones se ajustan mediante el diagnóstico complementario de antitrombina INNOVANCE, que garantiza la actividad de la antitrombina dentro del rango objetivo. La dosis fija no está aprobada. No obstante, el nuevo tratamiento es importante para los pacientes, ya que se administra con menor frecuencia que otras opciones existentes.
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Referencias:
- Comunicado de prensa de la FDA: La FDA aprueba un nuevo tratamiento para la hemofilia A o B, con o sin inhibidores de factores de crecimiento. Publicado el 28 de marzo de 2025. Disponible en https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
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Artículo relacionado:
- Concizumab (Alhemo) para hemofilia A o B con inhibidores (29 Diciembre 2024)
- Hympavzi (marstacimab): nuevo tratamiento para la hemofilia (12 Octubre 2024)
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, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}